Academia Mexicana de Ciencias
Boletín AMC/165/17
Ciudad de México, 9 de agosto de 2017

• Los recientes resultados obtenidos a través de la utilización de la técnica de edición genética CRISPR-CAS9 refuerza las múltiples oportunidades que da este procedimiento científico tecnológico para la investigación, sobre todo, fortalece las perspectivas que se tienen sobre su impacto en la salud humana.

Infografía de células embrionarias editadas con la técnica de CRISPR-Cas9.
Imagen: tomada de https://images.nature.com.
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La noticia publicada recientemente en la revista inglesa Nature sobre el éxito que tuvo la edición del genoma en embriones humanos con cardiomiopatía hipertrófica (enfermedad del músculo del corazón) con la técnica CRISPR-Cas9, abre nuevas posibilidades utilizando este procedimiento, el cual se podría aplicar en células humanas adultas, sostuvo el investigador Jorge Meléndez Zajgla, jefe de Laboratorio de Genómica Funcional del Inmegen y miembro de la Academia Mexicana de Ciencias (AMC).

Eventualmente se podría trabajar incluso con enfermedades infecciosas que no tienen cura en este momento como el Virus de Inmunodeficiencia Adquirida (VIH). Se sabe, añadió el investigador, que la única manera de que se reproduzca el virus es manteniendo una población que se reinfecta mediante un receptor, “entonces podríamos alterar de alguna manera ese receptor para que no se reinfecte”.

Meléndez Zajgla dijo que ante la noticia pronto se sabrá de trabajos con órganos dañados por enfermedades causadas por algún componente genético, ya que los grupos de investigación en todo el mundo intentarán llevar esta técnica de edición como una herramienta para modificar las células somáticas y así ayudar a combatir enfermedades crónico degenerativas, algunos tipos de cirrosis, cardiomiopatías en adultos, enfermedades desmielinizantes, etcétera.

El especialista agregó que con el uso de CRISPR-Cas9 también se está en posibilidades de minimizar los efectos de rechazo por trasplantes; es decir, con estos adelantos y resultados recientes se abren múltiples ventanas de oportunidad, ya que la técnica no se había estandarizado lo suficiente para tener un “grado clínico”, por plantearlo de alguna manera.

Sin duda, lo publicado en Nature es una buena noticia para la comunidad científica, recalcó Jorge Meléndez, pues se trata de un avance científico tecnológico por la manera en que funciona y lo que se puede hacer con este sistema de edición. “Es muy importante el avance por la posibilidad de emplear esta técnica en células adultas humanas para modificarlas genéticamente, independientemente de la discusión que se dé por el uso de células embrionarias”.

Necesario organizar el debate
Sin embargo, el científico reconoció que existen retos por resolver en el campo de lo legal y lo ético sobre este tema, por lo que se necesita una discusión amplia entre los grupos interesados: médicos, investigadores, abogados, eticistas y público en general, para llegar a una conclusión global de lo que se puede y no hacer en embriones humanos.

“No necesitamos decisiones verticales, requerimos hacer un consenso con toda la sociedad para regular la permisibilidad del uso de estas tecnologías en células germinales, en embriones es algo que por el momento no se puede o no se debe de hacer”, opinó Meléndez Sajgla.

El investigador del Inmegen recalcó que ante la existencia de huecos legales y éticos, y dada la novedad de la técnica, urge contar con este tipo de discusiones en la sociedad y que se legisle al respecto. Además, previó que estos avances seguirán dándose, por lo que a los científicos mexicanos —en particular— “nos toca estar conscientes que eventualmente los avances llegarán al país y debemos estar preparados”.

Lo nuevo con CRISPR-Cas9
Jorge Meléndez Zajgla explicó que el grupo internacional de investigadores y autores del artículo publicado en Nature, encabezado por Hong Ma, de la Universidad de Salud y Ciencia de Oregon, Estados Unidos, utilizó la técnica de CRISPR-Cas9 y dirigió un ARN guía a la región o secuencia que se quería modificar. Este ARN guía lo introdujeron en un complejo con la proteína Cas9 a las células que buscaban cambiar. Ya en el sitio, Cas9 rompió el genoma y esta ruptura provocó un proceso de reparación de la célula, que se llevó a cabo por la contraparte de ADN normal.

Estas células embrionarias contenían información de la madre y el padre: dos copias de cada gen. En este caso, una de las copias estaba mutada (proveniente del padre), y lo que hizo el sistema de Cas9 fue reparar la copia mutada con la copia normal (proveniente de la madre), y al ser células germinales se reparó toda la progenie que derivó de esto.

El segundo avance relevante que hicieron los investigadores fue un extenso análisis para observar si otros sitios se habían alterado, y no los encontraron.

Lo que viene
Además de la discusión sobre los lineamientos ético y legal que debe haber para trabajar con células embrionarias, otra consideración importante de los nuevos hallazgos es que es posible modificar el genoma humano sin dejar rastros.

“Estamos muy lejos de la manipulación total de un embrión para decidir características como el color de piel y ojos, ya que éstas implican un conjunto de genes que pueden estar funcionando de manera diversa desde diferentes posiciones y que están interrelacionados”, dijo el experto en biología celular.

“Lo que recientemente se anunció fue la edición de un gen en específico que se encontraba alterado, pero la mayor parte de los caracteres humanos implican a más de un gen y en varias posiciones”, añadió Meléndez.

El jefe de Laboratorio de Genómica Funcional del Inmegen apuntó que la noticia de edición del genoma impacta directamente en la salud de la humanidad debido a los alcances del trabajo, y que la técnica usada podría servir para modificar vectores importantes para la transmisión de enfermedades como los mosquitos. “Existen varias posibilidades y cada una representa un reto, y esa es justamente la principal aventura a las que nos enfrentamos ahora, cómo ir avanzando en la ciencia y en el conocimiento de una manera lo más ética y moral posible”, reflexionó Jorge Meléndez.

Elizabeth Ruiz Jaimes.