 El desarrollo de medicamentos huérfanos, destinados a un grupo muy reducido de pacientes que presentan enfermedades raras —que suelen ser crónicas, degenerativas, muy graves y potencialmente mortales— , no son de interés central para la industria porque es un mercado pequeño y con poco retorno de inversión. Solo hay 400 fármacos aprobados por la FDA de Estados Unidos, de los cuales el 5% son eficaces para tratar enfermedades raras; el resto de los pacientes recibe cuidados paliativo. |
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